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  • 基因编辑

    基因编辑技术指能够让人类对目标基因进行“编辑”,实现对特定DNA片段的敲除、加入等。而CRISPR/Cas9技术自问世以来,就有着其它基因编辑技术无可比拟的优势,技术不断改进后,更被认为能够在活细胞中最有效、最便捷地“编辑”任何基因。2019年1月24日,首批5只体细胞克隆疾病猴在中国诞生。

    编辑摘要

    基本信息 编辑信息模块

    中文名: 基因编辑 英文名: Genome editing
    定义: 能够让人类对目标基因进行“编辑”,实现对特定DNA片段的敲除、加入等 类型: 生物科技术语
    应用技术: CRISPR/Cas9

    目录

    技术原理/基因编辑 编辑

    基因编辑基因编辑
    基因编辑技术中, 以ZFN (zinc-finger nucleases)和TALEN (transcription activator-like effector nucleases)为代表的序列特异性核酸酶技术以其能够高效率地进行定点基因组编辑, 在基础研究、基因治疗和遗传改良等方面展示出了巨大的潜力。

    CRISPR/Cas9是继“锌指核酸内切酶(ZFN)”、“类转录激活因子效应物核酸酶(TALEN)”之后出现的第三代“基因组定点编辑技术”。与前两代技术相比,其成本低、制作简便、快捷高效的优点,让它迅速风靡于世界各地的实验室,成为科研、医疗等领域的有效工具。CRISPR/Cas9技术被认为能够在活细胞中最有效、最便捷地“编辑”任何基因。

    执行手段/基因编辑 编辑

    基因编辑基因编辑
    1)基因敲除:如果想使某个基因的功能丧失,可以在这个基因上产生DSB,非同源末端连接(NHEJ)修复的过程中往往会产生DNA的插入或删除(indel),造成移码突变,从而实现基因敲除。

    2)特异突变引入:如果想把某个特异的突变引入到基因组上,需要通过同源重组来实现,这时候要提供一个含有特异突变同源模版。正常情况下同源重组效率非常低,而在这个位点产生DSB会极大的提高重组效率,从而实现特异突变的引入。

    3)定点转基因:与特异突变引入的原理一样,在同源模版中间加入一个转基因,这个转基因在DSB修复过程中会被拷贝到基因组中,从而实现定点转基因。通过定点转基因的方法可以把基因插入到人的基因组AAVS1位点,这个位点是一个开放位点,支持转基因长期稳定的表达,破坏这个位点对细胞没有不良影响,因此被广泛利用。[1]

    技术应用/基因编辑 编辑

    基因编辑基因编辑
    有着“豪华版”诺奖之称的“2015年度生命科学突破奖”颁发给了发现基因组编辑工具“CRISPR/Cas9”的两位美女科学家——珍妮弗·杜德娜和艾曼纽·夏邦杰。二人更是获得了2015年度化学领域的引文桂冠奖——素有诺奖“风向标”之称,曾被认为是2015年诺贝尔化学奖的最有力竞争者。

    2018年11月,中国深圳的科学家贺建奎宣布,他们团队创造的一对名为露露和娜娜的基因编辑婴儿在中国诞生。这对双胞胎的一个基因经过修改,使她们出生后就能天然抵抗艾滋病,这是世界首例免疫艾滋病的基因编辑婴儿。

    2018年12月,美国一家基因编辑公司宣布,将启动一项利用CRISPR基因编辑技术治疗某种遗传性眼疾的临床试验,相关申请已被美国监管部门接受。在这一临床试验中,基因编辑的对象是先天性黑朦病患者眼睛里的感光细胞,这是一种体细胞,而非生殖细胞。体细胞的遗传信息不会遗传给下一代,所以不涉及伦理道德问题。[1]

    社会质疑/基因编辑 编辑

    基因编辑基因编辑
    世界上有了“转基因的婴儿”?在短暂的“划时代成果”欢呼和喝彩之后,迎来了从科学家群体到普通民众的普遍质疑和惊讶,直指对人类实施基因编辑的伦理正当性,甚至事件的真实性。

    基因编辑是人对身体的遗传密码做出的修改,对此,人类早就有多种伦理原则进行规范,其中的一个原则是,目前必须要有国家级的政府伦理机构批准,并且尚不能允许经过基因修改的婴儿出生,即便要用人的胚胎进行研究,也一般限于14天的胚胎,即胚胎发育到14天后必须销毁,不能发育成长为人。因此,所谓“免疫艾滋病基因婴儿”的出生,有违目前公认的伦理和伦理管理原则,不啻于以科学之力创造了“弗兰肯斯坦”。

    而且事件显得扑朔迷离。网上流传的“医学伦理审查申请书”显示,批准这次基因编辑实验的是深圳和美妇儿科医院,这是一家民营资本医院,而且之前有不少的负面新闻。但是,该院否认婴儿出生在他们那里;该医院伦理委员会前成员甚至称“签名是伪造的”。这么一起人命关天的人体试验,到底有没有经过合法的医学伦理审查?是不是存在造假问题?

    其次,贺建奎强调,对婴儿的基因编辑是出于治疗目的。但是,阻断艾滋病母婴传播的技术已经很成熟,什么样的“治疗目的”,需要对婴儿进行基因编辑?

    第三,贺建奎本人在2017年年初还撰文称:“CRISPR-Cas9是一种新技术,我们需要更多深入的研究和了解。不论是从科学还是社会伦理的角度考虑,没有解决这些重要的安全问题之前,任何执行生殖细胞系编辑或制造基因编辑的人类的行为是极其不负责任的。”那么,为什么短短一年之后基因编辑婴儿就在贺建奎手中降生了?这是不是“极不负责任的”?科学家的态度发生了180度的大转弯,背后有没有不正当的利益纠葛?

    此外,由于基因剪刀CRISPR/Cas9具有不稳定性,经常脱靶,因此对人的伤害不小;而且,敲除这个靶点后有没有其他潜在威胁,会不会产生蝴蝶效应?同时,包括《科技日报》在内的科学界媒体也在质疑:基因编辑是否能完全有效地防止感染艾滋病病毒?如何来证明?

    “人是目的本身,而不是手段”,应该是基因领域的金科玉律。那两个叫露露、娜娜的孩子,是活生生的人,拥有自己独立的人格和价值,不是实验的材料。基因被编辑过的婴儿降临人间,对于人类历史是一个大事,我们做好了足够准备了吗?打开潘多拉的魔盒,当慎之又慎,哪怕盒子里装的是希望。[2]

    相关信息/基因编辑 编辑

    首批5只体细胞克隆疾病猴在中国诞生首批5只体细胞克隆疾病猴在中国诞生
    首批5只体细胞克隆疾病猴在中国诞生

    2019年1月24日,中科院神经科学研究所研究团队宣布培育出5只生物钟紊乱体细胞克隆猴,利用基因编辑方法剔除核心基因并进行体细胞克隆。[3]

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    参考资料
    [1]^引用日期:2018-12-08
    [2]^引用日期:2018-11-28
    [3]^引用日期:2019-01-24
    开放分类 我来补充
    科学

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