• 正在加载中...
  • ALN-VSP

    ALN-VSP疗法实际上是一种RNAi干扰基因治疗技术,它通过将沉默与肿瘤组织血管生成相关的生长因子的蛋白合成,来抑制肿瘤区血管的生成,达到将癌细胞饿死的效果。这种创新的基因治疗方法是由美国奥尼兰姆(Alnylam)生物技术公司开发。药物包在脂肪薄层里,便可达到主要被肝脏吸收的效果。这允许医生从血管注射药物,而不是通过一点上的注射,这可改善药物的效果,确保整个肝脏都能接收到均等的剂量。

    编辑摘要

    目录

    治疗效果/ALN-VSP 编辑

    经过治疗后,肿瘤中的供血量明显降低 经过治疗后,肿瘤中的供血量明显降低

    在美国奥尼兰姆(Alnylam)生物技术公司公布的治疗结果中其新药ALN-VSP可阻断19名病患肝部恶性肿瘤中62%的血流量。然而与传统药物阻断致病蛋白质不同,ALN-VSP运用RNA干扰(RNAi)疗法来阻断癌细胞在原来的部位产生蛋白质,这是一种几乎可针对任何疾病的普适疗法。“想象你的厨房水流一地,”生物化学家、奥尼兰姆执行总裁John Maraganore说,“当今的药物可将这些水吸干,RNA干扰技术相当于为你关上了水龙头。”

    原理/ALN-VSP 编辑

    如果DNA对蛋白质来说是远景,那RNA就是纽带。它可促使DNA基因单链复制,这被称作信使RNA(mRNA),它会传递信息给细胞产生蛋白质。1998年,科学家发现了RNAi,这是一种原始生物用来检测和摧毁病毒的双链RNA和任何携带病毒的mRNA的机制。(尽管包括人类在内的所有的脊椎动物,一直使用RNAi来调节mRNA活动),哺乳动物的免疫系统和RNAi抗病毒作用无关,但研究人员已经发现,将一小部分双链RNA片段引入细胞也许可以触发这一古老机制,并选择性的停止特定蛋白质的产生。

    上述的这种能力使RNAi具有一种针对包括癌症在内的许多疾病的潜在修复能力,而这些疾病常常是由病变细胞产生过量的日常蛋白质所致。这一理论中,操控RNAi来杀死蛋白质并不难。例如,ALN-VSP是由合成双链RNA组成,设计出来与肿瘤中用于编码两种蛋白质的mRNA相匹配:血管内皮生长因子(VEGF),其肿瘤过度增殖会帮助新血管的生长;纺锤体驱动蛋白(KSP),可引起快速细胞分裂。研究人员将合成RNA注入肝细胞内,体内的RNAi系统便会杀死合成RNA以及任何与之匹配的与肿瘤生长相关的信使RNA。阻止编码肝脏中仅通过癌细胞产生蛋白质的信使RNA,肿瘤便相继停止生长。

    重大意义/ALN-VSP 编辑

    这项能攻击单个基因的技术也许会催生应对75%的缺乏任何特殊疗法癌症基因的药物,还包括其他的疾病。奥尼兰姆已经针对细胞培养的亨廷顿氏病和高水品胆固醇进行了RNAi疗法测试;另一些研究人员正在研究解决黄斑变性、肌肉萎缩和艾滋病病毒。潜在的应用已经驱使几乎每一个主要的制药公司开展RNAi计划。

    因为此方法原理简单,RNAi疗法可能在今后两年内日臻完善,包括加利福尼亚希望之城医疗中心的分子遗传学家约翰·罗西在内的专家们如此表示。奥尼兰姆计划再对36名其他的病人展开新药测试,增加药物用量,但早期的结果相当好,也表明了它可能成为第一批投放市场的RNAi疗法治疗药。“我认为RNAi对所有的病都有效,”罗西说,“但即使它只对肝癌有效,那也已经非常棒了。”对于那些饱受化疗和辐射巨大副作用、却不能治愈肝癌的患者来说,这绝对是灵丹妙药。

    奥尼兰姆公司/ALN-VSP 编辑

    Alnylam是一家生物制药公司,基于 RNA干扰 或RNAi开发新颖的疗法。公司正在将其治疗方面的专门技术应用于RNAi,以满足重大的医疗需求,而目前的主要药物类别小分子或抗体药物无法满足其中的许多需求。Alnylam正在率先将RNAi转化为一类新的创新性药物,其同侪审评的研究成果已在全世界一流的科学杂志包括《自然》 、《自然药物》和《细胞》 中发表。公司正在运用这些能力,建立一种广泛的 RNAi疗法管道;其最前沿的计划是治疗呼吸道合胞病毒(RSV)感染的二期人体临床试验,该试验与Cubist和Kyowa Hakko合作进行。此外,公司正在开发RNAi疗法,治疗多种疾病,包括肝癌、高胆固醇血症、亨廷顿舞蹈病和TTR 淀粉样变性病。公司在RNAi方面的基本专利、技术和专门知识上占据领先地位,从而得以与Medtronic、Novartis、Biogen Idec、Roche、Takeda、Kyowa Hakko Kirin和Cubist等首屈一指的公司结为主要联盟。为了反映公司对主要的科学、临床和商业倡议的看法,Alnylam在2008年1月建立“RNAi 2010”,包括公司的以下规划:显著扩展 RNAi疗法给药方法解决方案范围,拥有四个或更多的临床开发规划,建立四项或更多的主要业务新合作关系,所有这一切都在2010年年底之前完成。Alnylam和Isis共同拥有Regulus Therapeutics Inc.,Regulus Therapeutics Inc.侧重于微RNA疗法的发现、开发和商业化。Alnylam于2002年创建,总部设于麻省剑桥。

    RNAi疗法/ALN-VSP 编辑

    RNAi (RNA干扰)是一种生物学革命,代表了理解细胞何时开关基因方面的一个突破,并是药物发现和开发的一种全新方法,其发现被宣称为“每十年左右发生一次的重大科学突破”,并是当代生物学和药物发现方面最有希望、发展最快的领域,曾获得 2006年诺贝尔生物学或医学奖。RNAi是一种自然的基因沉默过程,在从植物到哺乳动物的有机体中发生。通过驾驭我们的细胞中发生的自然生物RNAi过程,一类称为 RNAi疗法的重要新药物有望诞生。RNAi疗法能够使得特定的信使RNA (mRNA) 沉默,防止产生造成疾病的蛋白质,从而针对疾病根源。RNAi疗法也可能以根本的新方式,治疗疾病和帮助患者。

    最新进展情况/ALN-VSP 编辑

    2011年8月初Alnylam制药公司宣布已完成了第I期对41例肝癌患者的临床试验并取得积极成果,这或许是人类为探索根治癌症新方法迈出了重要一步。正如哈佛医学院副教授 Geoffrey Shapiro 博士说 “无论是原发性肝癌和转移性的肝脏疾病与患者的不良预后,显然需要新的治疗方法。从这个研究结果代表了一种新的治疗策略,以治疗这种破坏性疾病的发展中的重要一步。”

    同时该公司还提到按计划顺利进行的话,预计2015年相关药品制剂将推向市场。

    添加视频 | 添加图册相关影像

    互动百科的词条(含所附图片)系由网友上传,如果涉嫌侵权,请与客服联系,我们将按照法律之相关规定及时进行处理。未经许可,禁止商业网站等复制、抓取本站内容;合理使用者,请注明来源于www.baike.com。

    登录后使用互动百科的服务,将会得到个性化的提示和帮助,还有机会和专业认证智愿者沟通。

    互动百科用户登录注册
    此词条还可添加  信息模块
    编辑摘要

    WIKI热度

    1. 编辑次数:12次 历史版本
    2. 参与编辑人数:5
    3. 最近更新时间:2019-04-12 04:11:26

    互动百科

    扫码下载APP