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  • Glybera

    Glybera是用于治疗脂蛋白脂酶缺乏遗传病(LPLD)的基因药物。该药将于2013年开始在欧洲出售,费用昂贵,患者需要支付125万欧元,创造了昂贵现代医药的新纪录。

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    中文名: Glybera

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    历史/Glybera 编辑

    Glybera由Amsterdam Molecular 制药公司(Amsterdam Molecular Therapeutics,简称AMT制药公司)研制,AMT制药公司早前提交了关于阿利泼金(Glybera)药物上市申请,但是遭到药监局的拒绝,加上公司的运营出现了资金严重短缺的难题,2012年4月份由新成立的uniQure公司收购。 

    2012年7月,Glybera获得了欧洲药品管理局(EMA)的积极建议。

    2012年11月,Glybera获得欧盟委员会(EC)批准。

    Glybera将于2013年夏天上市。同时,UniQure公司计划向美国加拿大以及其他市场的药物监管局提交基因疗法药物的上市申请书。[1]

    适应病症/Glybera 编辑

    该药用于治疗一种极其罕见的遗传性疾病——脂蛋白脂肪酶缺乏症(LPLD)。研究人员发现,缺乏脂蛋白脂酶的患者使用一次Glybera之后,就可以显著减少急性胰腺炎发病率。[2]

    治疗原理/Glybera 编辑

    Glybera利用一种腺联病毒(AAV)将一个功能性的LPL基因拷贝传递给骨骼肌。北卡罗来纳大学教堂山分校基因治疗中心主任Jude Salmuski 曾在上世纪80年代初创先利用AAV作为基因治疗载体。Salmuski表示,AAV有几个特性,使得它成为一种有吸引力的基因治疗载体。AAV DNA很少整合到宿主基因组中,减少了基因整合的促癌性突变风险。相反的是,AAV可以潜藏,作为染色体外DNA片段继续存在。此外,由于AAV对人类是不致病的。 

    为了利用这种AAV载体,Glybera的开发这着移除了病毒基因,用治疗DNA替换了96%的AAV基因组。这一治疗DNA由LPL基因和来自其他病毒的启动子和调控元件组成。他们还添加了将载体引导至骨骼肌的蛋白质。[3]

    疗效/Glybera 编辑

    在两项II/III期临床试验中,LPLD患者的大腿肌肉接受了一系列的注射,随后数周给予免疫抑制药物减弱对病毒衣壳的免疫反应——Gelsinger的最终死亡原因。在注射12周后,治疗成功地降低了血液中甘油三酯水平,在之后长达2年的时间大大减低了胰腺炎发病率。谢布鲁克大学大学内分泌科医生André Carpentier说患者甚至可以放松饮食限制,也帮助提高了生活质量。更为重要的是,迄今只报道了一次值得关注的副作用——引起了发烧,但在12个小时内便会消除。[3]

    治疗费用/Glybera 编辑

    预计每名患者的花费将高达120万欧元(约合160万美元)。一些国家倾向于治疗时一次性付清的做法,而其他一些国家则倾向于年金制度(annuity system),年金制可能会涉及连续5年每年收费25万欧元,这种收费制度,将把Glybera置于与其他罕见病昂贵酶替代疗法相类似的价格范围内,如辉瑞制药旗下Genzyme单元的戈谢病酶替代疗法(ERT)Cerezyme。[4]

    相关阅读/Glybera 编辑

    1990年时,就有研究专家指出用完整正常的基因取代那些存在缺陷的基因,从而治疗相关基因缺陷病症,而且该想法在治疗重症综合性免疫缺陷病症临床试验中取得了较佳的成效,因此这一想法得到了广泛的支持。重症综合性免疫缺陷患者一般生存时间不长,多数在孩童时期就丧失生命。
     
    1999年时,美国亚利桑那州的一名青少年在患有重症综合性免疫缺陷病症之后,接受了基因替换的治疗,但是治疗失败,该名患者不幸去世,导致该种治疗方法一度受到怀疑。2002年时,另外两名重症综合症免疫缺陷孩童在接受治疗之后患上了白血病。
     
    2003年,中国深圳的赛百诺生物技术公司(Shenzhen SiBiono GeneTech)研发了用于治疗头颈部肿瘤的基因疗法药物,并且获得了相关药监局的批准上市,但是截止至2012年10月为止,欧洲药物管理局以及美国食品和药物监管局并未批准其他基因疗法药物的上市申请。

    全球范围内也有数家制药巨头在研发基因疗法药物,比如,2010年,英国葛兰素史克制药公司就同意大利医药行业研究专家签订了合作协议,致力于严重联合免疫缺陷病症药物的研发。[5]

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    参考资料
    [1]^引用日期:2012-11-09
    [2]^引用日期:2012-11-09
    [3]^引用日期:2012-11-09
    [4]^引用日期:2012-11-09
    [5]^引用日期:2012-11-09

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